Forskning ved University of Michigan viser lovende resultater i brugen af voksne stamceller til behandling af synstab forårsaget af tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD). Denne tilstand er en af de førende årsager til uopretteligt synstab blandt mennesker over 60 år i USA. Den rammer den centrale del af nethinden, kaldet makula, som er ansvarlig for detalje- og farvesyn. Cirka 20 millioner voksne amerikanere lever med en form for AMD, hvilket resulterer i nedsat syn i det centrale synsfelt, mens deres perifere syn forbliver intakt.
Aktuel behandling af AMD fokuserer på at bremse sygdomsforløbet, men ingen behandlinger kan genoprette tabt syn. I en nylig offentliggjort undersøgelse i tidsskriftet Cell Stem Cell deltager forskere i et fase 1/2a klinisk forsøg, hvor de bruger nethindepigmentepithel-stamceller udvundet fra postmortem øjevæv. Disse tidlige faser sigter mod at vurdere, om interventionen er sikker.
Der findes to typer makuladegeneration: tør og våd. Over 90% af dem, der er berørt, har den tørre form, som skyldes dysfunktion og endelig tab af retinal pigmentepithelceller. I de tidlige stadier fungerer disse celler ikke korrekt, og i de sene stadier dør de uden at regenerere. Som sygdommen skrider frem, mister flere områder i øjet disse celler.
I den aktuelle undersøgelse modtog patienter med avanceret tør AMD transplanterede stamceller, der oprindeligt blev isoleret fra øjebankvæv. Disse stamceller var specialiserede og kunne kun udvikle sig til retinal pigmentepithelceller. Seks patienter modtog den laveste dosis af de transplanterede stamceller (50.000 celler) gennem en kirurgisk procedure. Behandlingen viste sig at være sikker og forårsagede ikke alvorlig inflammation eller tumorvækst. Desuden oplevede deltagerne forbedret syn i det transplanterede øje, mens det ikke-transplanterede øje ikke viste samme forbedring, hvilket indikerer, at denne tilgang kan åbne nye terapeutiske muligheder.
Dr. Rajesh C. Rao, en af forskerne bag studiet, udtrykte glæde over, at behandlingen var sikker og samtidig førte til synsforbedringer hos de patienter, der var hårdest ramt. Deltagerne i lavdosisgruppen kunne læse 21 flere bogstaver på en synstest efter et år. Forskningsteamet følger nu 12 andre patienter, der modtog medium og høje doser af henholdsvis 150.000 og 250.000 celler. Hvis der ikke opstår sikkerhedsproblemer, vil forskerne gå videre med de næste faser af det kliniske forsøg.
Rao takkede de deltagende patienter for deres bidrag til forståelsen af, om denne intervention kan blive en fremtidig behandling. Forskningen kan bidrage til avancerede behandlingsmuligheder inden for regenerativ medicin, og teamet er begejstret for at kunne tilbyde dette banebrydende kliniske forsøg ved University of Michigan.