Forskere fra Newcastle Universitet har afsløret den første behandling, der sigter mod at bekæmpe den underliggende årsag til en sjælden nyresygdom kaldet C3G samt forhindre sygdommens progression. Den nye behandling, kaldet iptacopan og udviklet af Novartis, demonstreres i et studie offentliggjort i The Lancet. Ifølge forskerne forhindrer iptacopan komplement systemet i at beskadige nyrerne, hvilket stopper proteinlækage og stabiliserer nyrefunktionen.
C3G, eller complement 3 glomerulopati, opstår når komplement systemet, som er en del af immunsystemet, overreagerer og forårsager skade på kroppens egne nyrer, specifikt de små filtre kaldet glomeruli, som er ansvarlige for at filtrere blod for toksiner og producere urin. Indtil nu har der ikke været nogen effektiv behandling for denne tilstand, og de fleste patienter er endt med terminal nyresvigt og har krævet dialyse. Når patienter har modtaget en nyretransplantation, er der også risiko for, at sygdommen vender tilbage, hvilket normalt resulterer i et mislykket transplantat.
Resultaterne af en fase III undersøgelse, kendt som APPEAR-C3G, viser for første gang, at behandlingen iptacopan kan forhindrer komplement systemet i at beskadige nyrerne. Dr. Edwin Wong, nyrespecialist ved Newcastle Hospitals og hovedforsker i studiet, forklarer, at C3G normalt fører til langvarig dialyse eller en nyretransplantation, men der er ingen garanti for, at patienter ikke får tilbagefald, selv med et nyt transplantat. Han bemærker, at behandlingen ikke kun forhindrer proteiner i at lække i urinen, men også retter sig mod den overaktivering af komplement systemet, der ses i sygdommen.
Professor David Kavanagh, som er seniorforfatter på studiet, tilføjer, at tilstande som C3G er sjældne, men kan have en ødelæggende effekt på patienter og deres familier. Han mener, at resultaterne markerer et vendepunkt for patienter med C3G, da de tidligere ikke havde nogen effektiv behandling. Kavanagh understreger også vigtigheden af internationalt samarbejde mellem forskere, medicinalindustrien og de patienter, der deltager i studier for at skabe meningsfulde ændringer for patienter med sjældne sygdomme.
Ruchira Glaser fra Novartis udtaler, at C3G kan have dramatiske konsekvenser for patienternes liv. Novartis forpligter sig til at beskytte nyresundhed og transformere behandlingen for personer med høje, uopfyldte behov. Han fremhæver samarbejdet med læger og forskere for at identificere og imødekomme behandlingsbehovene.
Den nye behandling kan åbne døren for en bedre fremtid for de berørte patienter, men der er behov for yderligere forskning for at fastlægge den mest hensigtsmæssige anvendelse af medicinen.